Kliniske forsøg

Et klinisk forsøg er en forskningsundersøgelse, der skal give svar på bestemte spørgsmål om vacciner, nye terapier eller nye måder at anvende kendte behandlinger på. Kliniske forsøg (der også betegnes som medicinsk forskning og forskningsundersøgelser) bruges til at bestemme, om nye lægemidler er både sikre og effektive. Der er også andre kliniske undersøgelser, f.eks. psykologiske undersøgelser og ernæringsundersøgelser eller eksperimenter med medicinsk udstyr, for hvilke der er brug for raske frivillige og patienter (frivillige).

Kliniske forsøg med hjælp af frivillige udføres i fire faser:

Fase I: Forskning med raske frivillige

Fase I-forskning udføres som regel med raske frivillige og skal undersøge, hvordan lægemidlet påvirker mennesker, og evaluere sikkerheden. Inden en fase I-undersøgelse skal dyrebaseret forskning om sikkerhed være blevet afsluttet med acceptable resultater. Hovedparten af fase I-forskning startes med en enkelt rask frivillig og den lavest mulige dosis. Når dette har vist sig at være sikkert, inkluderes yderligere raske frivillige, og dosen sættes op.  I denne fase undersøges både sikkerheden af det nye lægemiddel og den måde, kroppen behandler lægemidlet på. Effekterne af hver dosis undersøges separat, startende med den lavest mulige dosis.

Efter den indledende fase I-testning udføres der som regel forskning med behandling, der fortsættes flere dage efter hinanden. Sikkerheden af det nye lægemiddel overvåges tæt ved hjælp af regelmæssig kontrol af blodtryk og hjertefunktion samt vurdering af blod- og urinprøver. Disse typer af forskning udføres generelt på specialiserede fase I-klinikker eller universitetshospitaler, med ekspertuddannet personale og i overensstemmelse med de protokoller, der er beregnet til at forhindre fejl.

Fase II: Forskning med patienter (lille gruppe)

Fase II-undersøgelser er beregnet til at bestemme, hvor godt lægemidlet fungerer for målgruppen, dvs. patienter diagnosticeret med den specifikke sygdom, lægemidlet skal behandle. Under denne fase bliver lægemidlets sikkerhed ved med at være under tæt evaluering. Blodtryk, hjertefunktion, blod- og urinprøver evalueres regelmæssigt under hele forløbet af undersøgelsen. Effektiviteten af behandlingen af patienter undersøges også under denne fase. Forskning udføres for at bestemme den optimale dosis, den med en største effekt på sygdommen og den mindste belastning i form af bivirkninger.

Fase III: Behandling af patienter (stor gruppe)

Fase III inkluderer meget større antal af patienter i forskningen. Undersøgelserne er beregnet til at sammenligne den nye behandling med den bedste behandling, der er til rådighed på tidspunktet for undersøgelsen. Hvis ingen anden behandling er til rådighed, sammenlignes den nye behandling med en placebo. Da større grupper er inkluderet i disse undersøgelser, er det også muligt at evaluere bivirkninger, som er forholdsvis sjældne og optræder med en hyppighed på 1% eller mindre. Resultaterne af fase III-forskning fuldstændiggør den samlede rapport, som sendes til de kontrollerende myndigheder for godkendelse af markedsføring.

Fase IV: Forskning med lægemidler, som allerede findes på markedet

Fase IV-forskning undersøger behandlinger, som allerede er blevet godkendt og er til rådighed for patienter. Disse undersøgelser er beregnet til at forbedre viden om det eksisterende lægemiddel eller til at behandle andre indikationer, der ikke var inkluderet i tidligere forskning. Da de lægemidler, der undersøges af disse forsøg, som regel allerede har været på markedet i en periode, er meget om disse behandlinger allerede kendt. Et godt eksempel er Viagra, som oprindeligt blev testet og godkendt som en behandling for højt blodtryk. En bivirkning, som der hyppigt blev berettet om, var forbedrede erektioner. Derfor fik den farmaceutiske virksomhed udforsket denne ‘bivirkning’ i et fase IV-forsøg.